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我国科学家开发新型吸入式核酸纳米递送系统治疗肺纤维化

特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 是进行性的间质性肺病并伴有持续的肺功能损伤。目前全球约有500万人患IPF,平均中位生存期为3~5年。迄今为止,上市药物仅有吡非尼酮和尼达尼布,且为美国食品药品监督管理局(FDA)弱推荐药物,存在巨大未满足的临床需求。


近期,上海交通大学联合新泽西理工学院的科研团队在《Science Advances》期刊发表了题为“Inhaled siRNA nanoparticles targeting IL11 inhibit lung fibrosis and improve pulmonary function post-bleomycin challenge”的研究论文。研究基于可吸入的核酸纳米递送载体,成功递送小干扰RNA(siRNA)到达纤维化小鼠的肺部,实现肺纤维化的治疗。


该研究通过利用脂质化合物制备的纳米粒包载针对白介素11的siRNA(siIL11)得到siIL11@PPGC NPs,发现其具有良好的稳定性,可承受雾化过程中产生的剪切力并维持雾化前后的粒径、形貌、细胞摄取和包封率不变,雾化后穿过肺黏液层可到达肺组织深处。体外实验表明,siIL11@PPGC NPs可以显著抑制成纤维细胞向肌成纤维细胞的转化,细胞外基质的沉积及成纤维细胞的迁移。


该研究实现了靶向递送治疗核酸分子至肺部,为探索目前被定义为治疗肺部疾病的“难以成药”的靶点提供了潜在的机会,在治疗包括IPF在内的多种呼吸系统疾病方面表现出巨大的临床应用前景。


论文链接:

https://www.science.org/doi/10.1126/sciadv.abn7162


注:此研究成果摘自《Science Advances》期刊,文章内容不代表本网站观点和立场,仅供参考。

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