研判2025！中国镰状细胞病治疗行业产业链、市场规模及重点企业分析：行业迈入基因编辑驱动根治时代，治疗迎来技术突破窗口期[图]

内容概况：中国镰状细胞病治疗行业正处于从“对症治疗”向“根治性治疗”转型的关键阶段。该病作为常染色体隐性遗传病，主要流行于南方省份。当前治疗手段涵盖药物、输血、造血干细胞移植及基因治疗四大方向，其中基因编辑技术突破正推动行业从“对症治疗”向“根治性治疗”转型。2024年，中国镰状细胞病治疗行业市场规模约为42.87亿元，同比增长66.03%。

相关上市企业：恒瑞医药（600276）、亚盛医药（06855）、药明康德（603259）

相关企业：中源协和细胞基因工程股份有限公司、深圳泽医细胞治疗集团有限公司、亿胜生物科技有限公司、湖北艾普蒂生物工程有限公司、江苏恒瑞医药股份有限公司、澳斯康生物（南通）股份有限公司、依科赛生物科技（上海）有限公司、山东鲁抗医药股份有限公司、华大基因股份有限公司、和元生物技术（上海）股份有限公司、锐正基因（苏州）有限公司、上海东富龙科技股份有限公司

关键词：镰状细胞病治疗、镰状细胞病治疗市场规模、镰状细胞病治疗行业现状、镰状细胞病治疗发展趋势

一、行业概述

镰状细胞病是一种由血红蛋白β-珠蛋白基因突变引起的常染色体隐性遗传病，其核心病理特征为异常血红蛋白（HbS）在低氧环境下聚集成纤维，导致红细胞变形为镰刀状，引发溶血、血管阻塞及多器官缺血性损伤。患者常表现为慢性溶血性贫血、反复疼痛危象及急性胸部综合征，严重时可导致脾梗死、肾损伤、脑卒中等并发症。诊断依赖血红蛋白电泳、基因检测及血涂片检查。

镰状细胞病治疗目标为缓解症状、预防并发症、改善生活质量，部分方法可实现长期缓解或治愈。镰状细胞病可以通过一般治疗、药物治疗、输血治疗、造血干细胞移植、基因治疗等方式进行改善，有助于身体的恢复。

二、行业发展历程

1950年代-1980年代的早期探索阶段，20世纪50年代起，中国在南方省份（如广西、广东、海南、云南、贵州）通过血型筛查和家族史调查确认镰状细胞病高发区域，明确其遗传模式（常染色体隐性遗传）。临床以症状管理为主，依赖输血、止痛药（如布洛芬）和抗生素（如青霉素）缓解贫血、疼痛及感染，但缺乏特异性治疗手段。其中，叶酸用于支持红细胞生成，羟基脲在1980年代开始小范围应用，通过提升胎儿血红蛋白（HbF）水平减少镰状红细胞形成。1990年代-2010年代的规范化治疗阶段，1990年代广泛用于降低疼痛危象频率和急性胸部综合征风险，成为标准治疗药物。常规输血和红细胞单采置换输血用于纠正贫血，但长期输血导致铁过载，需配合去铁胺等药物治疗。该阶段尝试异基因HSCT，主要针对儿童患者，但受限于供体匹配（仅18%患者能找到HLA相合同胞供者）和移植相关风险（如移植物抗宿主病、感染）。2010s至今的基因治疗突破阶段，2010年代后期，中国科研机构（如上海科技大学、正序生物）与医院（如广西医科大学第一附属医院）合作开展临床试验，通过编辑β-珠蛋白基因激活HbF表达。例如，CASGEVY疗法在2023年获得FDA批准，中国同步推进相关研究。2025年，正序生物的CS-101注射液通过变形式碱基编辑器（tBE）成功治愈首例镰状细胞病患者，患者治疗后HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓度达120g/L以上，6个月内无血管闭塞危象，实现“一次治疗，终身治愈”。中国积极参与全球基因治疗研究，与美国、欧洲机构合作推进技术转化，部分成果（如CS-101）有望成为全球首创（First-in-Class）疗法。

三、行业产业链

镰状细胞病治疗行业产业链上游主要包括自体/异体细胞、生长因子、细胞因子、酶类、无血清培养基、胎牛血清、抗生素、生物化学试剂等原材料，CRISPR-Cas9系统、碱基编辑器等基因编辑工具，以及搅拌式生物反应器、气升式生物反应器、高速离心机、超滤系统、层析纯化系统等生产设备。产业链中游为镰状细胞病治疗研发与生产环节。产业链下游主要为镰状细胞病患者。

相关报告：智研咨询发布的《中国镰状细胞病治疗行业市场研究分析及发展趋势研判报告》

四、市场规模

中国镰状细胞病治疗行业正处于从“对症治疗”向“根治性治疗”转型的关键阶段。该病作为常染色体隐性遗传病，主要流行于南方省份。当前治疗手段涵盖药物、输血、造血干细胞移植及基因治疗四大方向，其中基因编辑技术突破正推动行业从“对症治疗”向“根治性治疗”转型。2024年，中国镰状细胞病治疗行业市场规模约为42.87亿元，同比增长66.03%。

五、重点企业经营情况

中国镰状细胞病治疗行业呈现“技术驱动型”竞争格局，核心企业围绕基因治疗、传统药物及临床服务展开差异化竞争。基因治疗领域，正序生物凭借CS-101碱基编辑疗法成为技术标杆，其变形式碱基编辑器（tBE）实现全球首创，治愈首例患者后加速临床转化；邦耀生物以BRL-102慢病毒载体基因疗法紧随其后，通过与广西医科大学合作完成外籍患者治疗，验证安全性与有效性。传统药企中，恒瑞医药、石药集团依托羟基脲、叶酸等规模化生产及医保覆盖优势，占据基础治疗市场。

正序（上海）生物科技有限公司自主研发变形式碱基编辑器（tBE），通过精准编辑β-珠蛋白基因激活胎儿血红蛋白（HbF）表达，抑制镰状血红蛋白（HbS）生成。CS-101注射液作为全球首创碱基编辑疗法，2025年成功治愈首例镰状细胞病患者，治疗后HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，总血红蛋白浓度达120g/L以上，6个月内无血管闭塞危象，患者回归正常生活。

上海邦耀生物科技有限公司基于ModiHSC®造血干细胞平台开发BRL-102基因疗法，通过慢病毒载体插入功能性珠蛋白基因，实现自体造血干细胞基因修饰。2024年，公司完成全球首例外籍镰状细胞病患者（11岁非洲男孩菲利普）治疗，治疗后HbF比例从4.6%升至26.1%，总血红蛋白达104g/L，35天内实现中性粒细胞和血小板植入，无严重不良事件。EHA 2025会议公布数据：15例地贫患者100%脱离输血依赖，最长达59个月；镰状细胞病患者6个月总血红蛋白达134.1g/L。

六、行业发展趋势

1、技术不断创新，驱动治疗范式革新

基因编辑技术突破正推动镰状细胞病治疗从“对症治疗”向“根治性治疗”转型。CRISPR-Cas9、碱基编辑器（如tBE）等精准编辑工具已实现β-珠蛋白基因靶向修复，正序生物CS-101注射液通过变形式碱基编辑激活胎儿血红蛋白（HbF），使患者HbF与HbS比例稳定在6.5:3.5，6个月内无血管闭塞危象；邦耀生物BRL-102采用慢病毒载体基因疗法，在临床试验中使患者HbF比例从4.6%升至26.1%，总血红蛋白达134.1g/L。干细胞移植技术同步优化，异基因造血干细胞移植（HSCT）适配率提升至65%，结合减毒预处理方案（如单剂量美法仑）显著降低毒性，缩短恢复周期。AI辅助药物设计加速新型靶向药物研发，如Voxelotor诱导剂可降低62%血管阻塞危象发生率，形成“基因疗法+小分子药物+干细胞移植”的联合治疗体系。

2、政策与市场双轮发展，驱动行业持续扩张

国家“十四五”生物经济规划将基因编辑列为重点攻关方向，设立罕见病药物审批绿色通道，医保支付体系逐步覆盖基因治疗产品。政策驱动下，企业研发管线加速，未来，中国将继续加大在创新药物研发方面的投入，推动更多新型药物的上市。这些药物将不仅提高治疗效果，还将减少副作用，提高患者的生活质量。同时，随着医保政策的不断完善，创新药物的市场拓展将更加顺利，更多患者将能够受益于这些新型药物。

3、深化全球合作，构建产业生态

跨国药企与本土企业通过技术授权、联合开发深化合作，诺华、蓝鸟生物与药明康德、百济神州达成7项总额超15亿元协议，加速CRISPR疗法本土化。基因治疗载体规模化生产和精准医疗数据平台形成产业支撑。国际技术溢出效应显著，FDA批准的3款基因疗法推动国内产品上市进程。产业生态涵盖上游设备国产化、中游载体研发、下游诊疗服务，形成“产学研医”协同生态，最终构建预防筛查、精准治疗、长期管理的全产业链生态系统。

以上数据及信息可参考智研咨询（www.chyxx.com）发布的《中国镰状细胞病治疗行业市场研究分析及发展趋势研判报告》。智研咨询是中国领先产业咨询机构，提供深度产业研究报告、商业计划书、可行性研究报告及定制服务等一站式产业咨询服务。您可以关注【智研咨询】公众号，每天及时掌握更多行业动态。