2026年中国骨髓纤维化药物行业发展背景、市场规模、产品获批情况及发展趋势展望：患病人数不断增加，对相关药物需求增加，国产仿制药竞争升温[图]

内容概况：虽然骨髓纤维化属于罕见病，但其影响深远，特别是对老年患者群体。这个病多发于中老年人，尤其是50岁以上的人群中更为常见，男性的发病率略高于女性。随着年龄的增加，患病风险也显著上升。在人口老龄化加剧背景下，我国骨髓纤维化患病人数不断增加，到2025年已超6.7万人，对相关药物需求也随之增加。随着医学研究不断进步，骨髓纤维化的药物治疗取得了很大进展，一线和二线药物在实际治疗中发挥着重要作用。近年来，全球骨髓纤维化药物行业市场规模不断扩大，由2020年的16亿美元增长至2025年的34亿美元，期间实现年复合增长率16.3%。其中美国为最大的骨髓纤维化药物市场，2025年占据了全球51%的市场，这一领先地位由人口结构、医疗体系、创新生态与医保政策等多重因素共同驱动。在中国，骨髓纤维化的患者数量并不庞大，相关药物市场规模也较小，但整体呈增长态势。数据显示，2025年中国骨髓纤维化药物行业市场规模约为3亿美元，占全球总规模的9%。未来，随着经济发展、老龄化加剧、医疗技术进步及居民医疗保健支出意愿增强，骨髓纤维化药物市场规模将保持增长态势，预计到2030年中国市场规模有望达10亿美元。JAK-STAT信号通路紊乱是骨髓纤维化的核心致病因素，因此，以芦可替尼为代表的JAK-STAT信号途径抑制剂（JAKi）是MF治疗的主要药物。截至2025年末，全球已有五种商业化JAK抑制剂获批用于骨髓纤维化治疗，分别为芦可替尼（Incyte/诺华）、菲卓替尼（BMS）、帕克替尼（Sobi）、莫洛替尼（gsk）、盐酸吉卡昔替尼（泽璟生物）。芦可替尼单一疗法仍然是目前的标准治疗方法。磷酸芦可替尼片自2011年11月在美国首次获批以来，该产品在全球市场快速放量，稳居血液疾病领域的重要地位。在此背景下，磷酸芦可替尼片国产仿制竞争升温，2024年，成都苑东生物制药率先拿下首仿，随后青峰医药与南京正科医药同日获批，2026年1月，山东新时代药业的获批，使其成为国内第4家生产该品种的企业，国产替代进程明显提速。

相关企业：北京诺华制药有限公司、江西科睿药业有限公司、南京正科医药股份有限公司、山东新时代药业有限公司、北京福元医药股份有限公司、浙江海正药业股份有限公司、齐鲁制药有限公司、青岛国信制药有限公司、正大天晴药业集团股份有限公司、上海创诺制药有限公司、华东医药（西安）博华制药有限公司、杭州中美华东制药有限公司

关键词：骨髓纤维化治疗药物、骨髓纤维化药物发展背景、骨髓纤维化药物市场规模、骨髓纤维化药物产品获批情况、骨髓纤维化药物发展趋势

一、骨髓纤维化药物行业相关概述

骨髓纤维化(myelofibrosis，MF )简称髓纤，是血液系统中相对罕见的一种BCL-ABL1融合基因阴性的骨髓增生性肿瘤，由于骨髓造血组织中成纤维细胞异常增殖，网状蛋白和胶原的异常沉积而严重影响骨髓造血功能，临床中以贫血、肝脾肿大、全身症状（乏力、盗汗、体重减轻、发热、骨痛等）为特征。骨髓纤维化的年发病率为0.1/10万-1/10万，发病年龄多在50-70岁之间，也可见于婴幼儿，男性略高于女性，发病与季节无明显相关。而根据起病缓急及病程长短，分为急性骨髓纤维化和慢性骨髓纤维化；根据发病原因是否明确或是否存在明确诱因，又可将其分为原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化，其中原发性骨髓纤维化曾被称为“骨髓硬化症“、“骨髓纤维化伴骨髓化生”或“原因不明的髓样化生”，起病缓慢，是一种以贫血、脾脏显著肿大、外周血中出现幼粒细胞、幼红细胞、泪滴状细胞以及CD34+细胞增多，骨髓穿刺呈干抽现象，骨髓纤维化、骨硬化为特点的骨髓增生性疾病，继发性骨髓纤维化往往具有明确的原发疾病，如急慢性白血病，多发性骨髓瘤或转移癌等，在此基础上导致骨髓受累，纤维组织增生，造血功能受损而发病。相较于原发性骨髓纤维化而言，继发性骨髓纤维化的髓外造血表现和造血功能异常的程度往往较轻。

病理学上，骨髓纤维化分为早期、中期、晚期。具体而言，早期主要特点是患者外周血细胞增多，骨髓像检查三系均增高，其中以巨核细胞增生最为明显，造血细胞占70%以上；骨髓伴有轻度的纤维化，网状纤维增多，脂肪空泡消失，骨髓基质主要由可溶性胶原蛋白组成。中期，三系中巨核细胞可见增生，造血细胞大约占30%；骨髓纤维组织进一步增生。晚期，为骨髓纤维化的终末期，三系中仅可见少量的巨核细胞，其他两系细胞均明显减少；骨髓以骨小梁增生为主，会出现骨髓腔变窄。

相关报告：智研咨询发布的《中国骨髓纤维化药物行业市场现状调查及投资潜力研判报告》

二、骨髓纤维化药物行业发展背景

虽然骨髓纤维化属于罕见病，但其影响深远，特别是对老年患者群体。这个病多发于中老年人，尤其是50岁以上的人群中更为常见，男性的发病率略高于女性。随着年龄的增加，患病风险也显著上升。在人口老龄化加剧背景下，我国骨髓纤维化患病人数不断增加，到2025年已超6.7万人，对相关药物需求也随之增加。且由于骨髓纤维化发病隐匿且症状多样，很多患者在确诊时已经进入了中晚期，晚期的骨髓纤维化更会显著影响患者的生活质量。

骨髓纤维化目前仍无法根治，治疗主要由预后分层和患者的临床症状决定，整体手段较为有限。治疗MF的目标主要是缓解症状、延缓疾病进展并提高患者的生活质量。在JAK抑制剂出现之前，临床多采用羟基脲、糖皮质激素、雄激素（如达那唑）、免疫调节剂（如沙利度胺、来那度胺）等进行对症治疗，但效果十分有限，无法很好地缓解患者的脾脏肿大和体质性症状。目前，针对MF的治疗药物众多，涵盖一线、二线用药，同时还有一些处于研究阶段的新型药物，为患者带来了更多的希望。在治疗骨髓纤维化的战场上，JAK抑制剂绝对是当之无愧的主力部队。

三、骨髓纤维化药物行业市场现状

1、市场规模

随着医学研究不断进步，骨髓纤维化的药物治疗取得了很大进展，一线和二线药物在实际治疗中发挥着重要作用。近年来，全球骨髓纤维化药物行业市场规模不断扩大，由2020年的16亿美元增长至2025年的34亿美元，期间实现年复合增长率16.3%。其中美国为最大的骨髓纤维化药物市场，2025年占据了全球51%的市场，这一领先地位由人口结构、医疗体系、创新生态与医保政策等多重因素共同驱动。

在中国，骨髓纤维化的患者数量并不庞大，相关药物市场规模也较小，但整体呈增长态势。数据显示，2025年中国骨髓纤维化药物行业市场规模约为3亿美元，占全球总规模的9%。未来，随着经济发展、老龄化加剧、医疗技术进步及居民医疗保健支出意愿增强，骨髓纤维化药物市场规模将保持增长态势，预计到2030年中国市场规模有望达10亿美元。

2、产品获批情况

JAK-STAT信号通路紊乱是骨髓纤维化的核心致病因素，因此，以芦可替尼为代表的JAK-STAT信号途径抑制剂（JAKi）是MF治疗的主要药物。截至2025年末，全球已有五种商业化JAK抑制剂获批用于骨髓纤维化治疗，分别为芦可替尼、菲卓替尼、帕克替尼、莫洛替尼、盐酸吉卡昔替尼。其主要区别在于根据MF确诊时基线血小板水平及血红蛋白水平，针对不同人群进行治疗。

磷酸芦可替尼片原研企业为美国Incyte，是一种选择性抑制JAK1/2 通路的口服小分子靶向药，主要用于原发性血小板增多症、骨髓纤维化、真性红细胞增多症、移植物抗宿主病等血液系统疾病的治疗。在国内，原研产品于2017年3月以商品名“捷恪卫”上市。2019年8月，BMS的菲卓替尼和艾伯维的乌帕替尼同日获FDA批准上市，这标志着对JAK家族具有选择性的第二代JAK抑制剂正式到来。帕克替尼由美国CTIBioPharma公司研发，瑞典Sobi公司参与生产或推广。2022年2月，帕克替尼经美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的成人中危或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化患者。2023年9月，GSK宣布FDA已批准莫洛替尼上市，用于治疗中度或高风险骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化成人贫血患者。2025年9月，国家药品监督管理局批准苏州泽璟生物制药股份有限公司申报的1类创新药盐酸吉卡昔替尼片（商品名：泽普平），该药用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。该药品上市为患者提供了新的治疗选择。

芦可替尼单一疗法仍然是目前的标准治疗方法。磷酸芦可替尼片自2011年11月在美国首次获批以来，该产品在全球市场快速放量，稳居血液疾病领域的重要地位。在此背景下，磷酸芦可替尼片国产仿制竞争升温，2024年，成都苑东生物制药率先拿下首仿，随后青峰医药与南京正科医药同日获批，2026年1月，山东新时代药业的获批，使其成为国内第4家生产该品种的企业，国产替代进程明显提速。

四、骨髓纤维化药物行业发展趋势

尽管JAK抑制剂的问世大大改善了MF患者预后，但其临床应用局限性逐渐凸显，已步入瓶颈期。目前，相当大比例的患者在接受JAK抑制剂芦可替尼治疗过程中会出现耐药或不耐受。与此同时，越来越多的研究显示，“炎症反应”是MF发生发展的关键环节。因此，近年来的研究热点聚焦于针对JAK抑制剂耐药或不耐受人群，通过更强效的联合方案深度抑制炎症反应，以追求更卓越的脾脏回缩与症状缓解。展望未来，针对炎症反应关键环节的联合策略将是研究热点，有望让更多患者实现深度缓解和更高质量的生存，同时，也为患者提供更多后续治疗选择。同时，近年来研究者发现，除了JAK-STAT通路之外，其他信号通路，如BCL-2、BET、PI3K和XPO-1的异常也可能在原发性骨髓纤维化的病因及耐药机制中占重要地位，因此这类通路的靶向药物也正在迅速崛起，有望突破现有治疗局限，实现疾病修饰。在行业竞争方面，除已有四家企业磷酸芦可替尼片仿制药获批外，还有江西科伦药业、齐鲁制药、正大天晴药业集团等十余家药企已提交磷酸芦可替尼片的4类仿制申请，均处于审评审批阶段。这意味着，未来两年内，该品种的国产竞争者数量或将大幅增加，市场将进入“多强竞争”阶段，价格压力与渠道多元化将逐步显现，国产产品有望在医保谈判与集采中展现成本优势，从而加快对原研市场份额的替代进程。

以上数据及信息可参考智研咨询（www.chyxx.com）发布的《中国骨髓纤维化药物行业市场现状调查及投资潜力研判报告》。智研咨询是中国领先产业咨询机构，提供深度产业研究报告、商业计划书、可行性研究报告及定制服务等一站式产业咨询服务。您可以关注【智研咨询】公众号，每天及时掌握更多行业动态。