基因治疗行业周刊：五款CAR-T疗法进入首版商保创新药目录，再生元与新锐联手开发基因疗法

【重点政策】湖北医保出台十八条硬举措，全链条支持创新药高质量发展

近日，湖北省医保局联合湖北省卫健委重磅推出《关于支持创新药高质量发展的若干措施》，十八条支持创新药发展的硬举措覆盖医保支持创新药研发、纳入医保目录、推动临床应用、加强医保支付等全链条各关键环节，既精准破解群众就医用药的操心事、烦心事，也为加快建成中部地区崛起重要战略支点筑牢健康产业根基。

研发端“精准发力”：让好药更快从实验室走向市场

在创新药研发环节，改变医保末端支付模式，向前端研发环节延伸，帮助药企、科研院所“破难题、找方向”，加速好药落地。《措施》明确，在确保数据安全前提下，归集分析湖北疾病谱、临床用药需求，为研发机构精准导航，避免盲目研发、同质化竞争；鼓励商业健康保险通过投资基金等形式注入长期资本，缓解企业研发资金压力，并建立医保部门与创新药企“点对点”政策指导机制，加速创新成果转化。同时，依托国家医学中心等高能级平台，推动高校、医院、企业协同攻关，积极申报国家科技重大专项，持续增强“湖北研发”的核心竞争力，为生物医药产业升级积蓄动能。

准入端“打通堵点”：医保商保双渠道保障用药

针对群众关心的“不报销”问题，医保部门积极构建医保、商保双渠道支持体系，让创新药更快走进群众生活。医保方面，及时落实国家医保药品目录，确保目录内创新药全部纳入医保报销；对符合条件的本土创新药提前介入，按“一药一策”辅导申报国家，同时健全动态调整机制，支持有创新价值的中药加快进入医保，切实减轻群众用药负担。商保方面，推进基本医保与商保“一站式”结算，方便群众报销；支持群众使用医保个人账户，购买覆盖创新药的普惠型商保，且商保里的创新药不纳入医保自付比例考核，给医疗机构合理使用创新药吃下定心丸，让群众多一层用药保障。

临床端“提速落地”：让群众在家门口用上好药

为推动创新药快速进入医院、直达患者，医保部门打出流程优化与激励约束“组合拳”。药品挂网开辟绿色通道，实行随时申报、自主定价、直接挂网，大幅压缩审批时间；医保目录更新后，定点医疗机构须在2个月内开会研究进药，从源头解决群众“找药”的麻烦。同时明确，医保谈判药、商保创新药目录内药品不受考核限制；通过医院、药店“双通道”购买，加上单独支付、DRG／DIP除外支付等机制，调动医院配备使用创新药的积极性。此外，还将开展创新药临床使用培训，提升医护人员用药能力，确保好药用对、用好、用出成效。

支付端“双向发力”：守好民生底线，打响“湖北药”品牌

医保部门兼顾民生保障与产业发展，健全支付保障体系，守护好群众健康权益的同时，推动“湖北造”创新药走向全球。一方面，构建多层次支付保障网，鼓励商保、医疗互助组织将创新药纳入保障范围，支持通过慈善捐赠等方式，助力困难群众用上创新药。另一方面，主动对接全球市场，鼓励企业向共建“一带一路”国家拓展创新药市场，依托中欧班列等物流通道拓宽出口路径，呼应近期武汉光谷创新药获美国FDA临床试验许可的国际化布局，为创新药“走出去”提供支持，持续提升“湖北药”的国际影响力，彰显湖北生物医药产业的硬实力。

此前，湖北省医保局已通过改革创新赋能，成功推荐24种鄂产创新药纳入国家医保目录，将千余种中药饮片、医疗机构制剂及配方颗粒纳入医保报销，让517种创新药实现医院药店便捷可及等，助力创新药品发展。此次十八条硬举措的出台，将与我省现有生物医药产业支持政策形成合力，推动创新药从“实验室”加速走向“诊疗室”，既让群众共享产业发展成果，也为湖北打造全国生物医药创新高地注入持久动力。

【重点政策】首版商保创新药目录公布 相关产品可及性有望提升

12月5日，《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录（2025年）》（以下简称“基本医保目录”）及《商业健康保险创新药品目录（2025年）》（以下简称“商保创新药目录”）公布。其中，商保创新药目录是国内首次发布，受到业内广泛关注。

公开资料显示，商保创新药目录由国家医保局主导制定，聚焦创新程度高、临床价值显著但超出基本医保“保基本”定位的药品，包括高价肿瘤创新药、基因治疗药物、部分罕见病特效药等。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示，部分疗效确切、创新度高的高价药由此获得纳入保障的新路径。“商保创新药目录和基本医保目录是互补关系，商保的良性发展既能更好满足患者用药需求，支持创新药产业发展，也有利于健全多层次医疗保障体系，减轻基本医保负担。”

据国家医保局披露，今年共有121个药品通用名通过商保创新药目录的形式审查，最终18家创新药企业的19种药品成功纳入，涉及和黄医药（中国）有限公司、绿叶制药集团有限公司、北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）等上市公司。据此推算，首版商保创新药目录的“海选”入选率仅约15.7%。

国家医保局表示，此次商保创新药目录的“选品”，既体现了支持创新的导向，纳入目录的药品均是近年来医药技术进步的优秀成果；也体现了对重点领域的关注，既有阿尔兹海默症等适应人口老龄化趋势的药品，也有戈谢病、神经母细胞瘤等多发于儿童的罕见病用药等。

以罕见病领域为例，北海康城的入选药品为戈芮宁，该药品为国内首个本土自主研发生产的酶替代一类创新药。今年5月13日，该药物在国内获批上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代疗法。对于被纳入商保创新药目录，北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群表示：“此次商保创新药目录聚焦未纳入基本医保目录的药品，将让广大戈谢病患者用得上、用得起安全有效的国产酶替代药物。”

在肿瘤治疗领域，五款国产CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品被纳入了首版商保创新药目录，涉及上海药明巨诺生物科技有限公司、南京驯鹿生物技术股份有限公司、科济药业控股有限公司（以下简称“科济药业”）全资子公司恺兴生命科技（上海）有限公司、合源生物科技（天津）有限公司、上海复星医药（集团）股份有限公司子公司复星凯瑞（上海）生物科技有限公司等5家企业。

记者从行业内获悉，CAR-T在部分疾病治疗中疗效突出，此次纳入商保创新药目录，为该类高值产品新增支付途径。科济药业相关负责人对《证券日报》记者表示：“CAR-T纳入目录后，有望显著降低患者自付压力，提升产品可及性与可负担性，进一步拓宽市场覆盖范围。”

产业链企业普遍期待CAR-T纳入目录带来的带动效应。专注细胞和基因治疗上游CRO/CDMO业务的和元生物相关负责人表示：“支付端开放提升了商业可及性，在社会健康意识增强、健康需求攀升的背景下，医药健康行业正迎来关键发展契机。”

科济药业方面进一步表示，CAR-T产品进入商保创新药目录具有里程碑意义，不仅直接惠及患者，更将对全产业链产生深远积极影响。公司相关负责人透露，随着未来产能扩大和国内产业链成熟，将考虑引入更多国内供应商，共同构建稳健高效的供应链生态，支撑产品快速规模化落地。

【重点事件】国家卫健委：警惕赴境外接受资质不明的细胞与基因治疗

中新社北京12月5日电 中国国家卫生健康委员会新闻发言人胡强强5日在北京表示，一些机构组织患者赴境外接受资质不明的机构提供的细胞与基因治疗，价格昂贵、风险极高、出现问题维权难度极大，须提高警惕。

当天，中国国家卫生健康委员会举行发布会。胡强强会上介绍说，当前，干细胞等细胞与基因治疗越来越受到社会关注。目前，中国已批准部分相关药品上市，个别地方通过地方立法等方式批准部分细胞与基因治疗临床应用。

“但是，也出现了一些不法机构和个人，打着‘细胞与基因治疗’的名义欺骗公众。”胡强强说，例如，宣称“无论是癌症、老年痴呆，还是美容抗衰、提高免疫力，打一针干细胞就能搞定”，给民众生命健康和财产安全带来损害。

胡强强说，国家卫健委提醒，要按照《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》规范有关行为活动。干细胞等细胞与基因治疗必须由具备资质的专业医疗机构开展。美容院、养生馆等非医疗机构不具备资质，不得开展任何诊疗活动，非医疗专业技术人员也不得开展此类活动。

胡强强提示，在接受治疗前，要充分了解相关产品和技术是否经过主管部门批准。未经批准的细胞与基因治疗仍处于研究阶段，不得开展临床应用，也不得收取费用，公众不要冒生命风险去尝试。

胡强强表示，细胞与基因治疗不是万能的，更不是“零风险”。凡是宣称“包治百病”“绝对安全”“一针见效”的，可判认为是骗局。

他也指出，一些机构组织患者赴境外接受资质不明的机构提供的细胞与基因治疗，价格昂贵、风险极高、出现问题维权难度极大，请大家提高警惕，理性看待，谨慎选择。

【重点事件】五款CAR-T疗法进入首版商保创新药目录

12月7日，首版商保创新药目录在广州发布。五款进入初审名单的CAR-T疗法均进入最终名单，包括复星凯瑞的阿基仑赛注射液、合源生物的纳基奥仑赛注射液、药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、驯鹿生物的伊基奥仑赛注射液、科济药业（子公司恺兴生命）的泽沃基奥仑赛注射液。

【重点事件】基因测序领域迎新突破 安图生物赋能本土医疗产业实现代际跃升

12月2日，安图生物官方微信表示，公司三款基因测序仪（Sikun 2000、Sikun 1000、Sikun 500）获国家药品监督管理局颁发的医疗器械注册证，标志着该系列产品正式获准进入临床检测应用市场。

据安图生物副总经理张瑞峰介绍，Sikun系列基因测序仪是安图生物完全自主研发，拥有自主知识产权的新一代高通量测序仪。本次获批的三款产品测序通量覆盖0-200G，最大适配6款60M-660M Reads的芯片，在临床上基本覆盖遗传生殖、肿瘤检测、感染监测等常用测序检测场景。

【重点事件】百时美施贵宝 Breyanzi 疗法成美国首款获批用于罕见淋巴瘤的 CAR-T 疗法

美国食品药品监督管理局（FDA）于12月4日批准百时美施贵宝的Breyanzi（利基迈仑赛）用于治疗接受过至少两种全身性治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）成年患者，这是该疗法在美收获的第五项批准。

这一靶向 CD19 的疗法，也是首款获批用于治疗边缘区淋巴瘤的 CAR-T 细胞疗法。边缘区淋巴瘤是一种罕见癌症，约占美国 B 细胞非霍奇金淋巴瘤确诊病例的 7%。

此次适应症拓展，有望助力百时美施贵宝实现目标 —— 推动 Breyanzi 在今年跻身重磅炸弹级药物行列（详见《关键信号：科本菲关键数据公布前夕，百时美施贵宝开启增长新篇章》）。

这款 CAR-T 疗法最初于 2021 年获 FDA 批准，用于治疗三线大 B 细胞淋巴瘤；此后，其美国适应症又陆续新增复发或难治性慢性淋巴细胞白血病、滤泡性淋巴瘤以及套细胞淋巴瘤。

FDA 的此次批准，是基于 II 期 TRANSCEND FL 研究中边缘区淋巴瘤患者的临床数据。

在 66 名接受 Breyanzi 治疗的受试者中，95.5% 的患者对疗法产生应答，达到了试验设定的主要终点 —— 即总缓解率（ORR）具备统计学显著性与临床意义。

此外，62.1% 的患者实现完全缓解；约两年后，88.6% 的患者仍可维持缓解状态。接受该 CAR-T 疗法的患者，无进展生存率与总生存率分别达到 85.7% 和 90.4%。

【重点事件】近3亿美元！再生元与新锐联手开发基因疗法

12月1日，再生元（Regeneron）与Tessera Therapeutics宣布达成一项全球合作，共同开发和商业化Tessera通过旗下体内基因书写（gene writing）平台所开发的在研疗法TSRA-196，用于治疗α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。TSRA-196旨在精准纠正导致AATD的基因突变，从而恢复功能性α1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的生成，为患者提供一次性、具有持久疗效的治疗选择。Tessera计划在今年年底前，向美国FDA递交TSRA-196的IND申请。此次合作将再生元在遗传学及创新基因药物开发方面的成熟能力，与Tessera的创新基因书写技术及其专有的非病毒递送平台相结合。根据协议条款，Tessera将获得总计1.5亿美元，包括现金预付款及来自再生元的股权投资；此外，Tessera还有资格获得总计1.25亿美元的近期及中期研发里程碑付款。

【重点技术】研究开发靶向前列腺衰老的基因疗法

作为男性生殖系统的关键器官，前列腺衰老会引起前列腺液成分改变、影响精子活力，还会因组织增生导致尿道机械性梗阻及下尿路功能障碍。同时，生理性衰老伴随的功能退化，与良性前列腺增生及前列腺癌等高发疾病密切相关。目前，由于缺乏理想的动物模型与系统性研究策略，学界对其核心机制的认识有限，制约了有效干预手段的开发。

近期，中国科学院动物研究所研究团队等，解析了灵长类前列腺衰老的关键细胞与分子调控网络，揭示了基底上皮细胞中GRHL2-CDK19分子轴失活，可通过激活p53-p21信号通路，驱动前列腺衰老。基于该发现，团队进一步开发了靶向GRHL2的基因治疗策略，在动物模型中缓解了前列腺衰老相关表型，完成了从机制解析到干预策略的闭环研究。

团队系统比较了年轻食蟹猴与年老食蟹猴前列腺的外周区、移行区及中央区等不同解剖区域，并通过结合系统性组织学分析与高分辨率单核转录组学数据发现，这些区域存在共同的衰老特征。研究表明，上皮细胞衰老、慢性炎症及间质纤维化共同构成了灵长类前列腺生理性衰老的三大核心病理改变。这些结果提示，前列腺生理性衰老是具有整体性与退行性的过程，且会损害组织功能完整性。

同时，研究在机制层面发现，转录因子GRHL2在衰老前列腺的基底上皮细胞中表达明显下调，且这一现象在人类、非人灵长类及啮齿类等多个物种中高度保守，提示其或具有重要生物学功能。实验证实，GRHL2的转录失活，导致其靶基因CDK19表达下降，进而释放其互作蛋白p53，激活p21信号通路，最终驱动细胞衰老。GRHL2-CDK19-p53-p21信号轴的解析，为理解前列腺衰老的分子基础及开发干预策略提供了理论依据。

基于上述机制，研究团队进一步开发了靶向GRHL2的基因治疗策略。研究证实，向老年小鼠前列腺单次局部注射编码GRHL2的慢病毒载体，可提升GRHL2与CDK19的表达、延缓上皮细胞衰老。同时，该治疗可逆转组织分子衰老表型，并改善年龄相关的下尿路功能障碍，显示了其潜在的临床应用价值。

该成果系统阐明了人类和非人灵长类前列腺衰老的分子机制，为前列腺衰老及相关增龄性疾病防治提供了新靶点与新策略。

相关研究成果发表在《自然-衰老》（Nature Aging）上。

【重点技术】Nature Biotechnology｜告别化疗预处理？从“体外制造”到“体内直达”的基因编辑新纪元

在基因治疗的辉煌殿堂里，我们正见证着一个充满矛盾的时代。一方面，CRISPR-Cas9等基因编辑工具的问世，让我们拥有了改写生命天书的神笔，Casgevy等药物的获批更是标志着镰状细胞病（Sickle Cell Disease）和β-地中海贫血（β-Thalassemia）进入了功能性治愈的阶段。但另一方面，这些疗法高昂的价格、复杂的制造工艺以及对患者极具侵袭性的治疗流程，却像一道无形的墙，将绝大多数患者挡在门外。目前的标准疗法——造血干细胞（HSPCs）的体外（ex vivo）基因编辑，是一场精密的细胞工程马拉松：从患者体内采集细胞，在昂贵的GMP车间进行体外编辑，同时患者需要接受高毒性的清髓性化疗预处理（Conditioning Regimens），最后再将编辑好的细胞回输。这不仅意味着漫长的住院周期和高昂的成本，更伴随着严重的副作用风险。

如果能将这整套复杂的流程简化为一次静脉注射呢？如果基因编辑工具能像巡航导弹一样，在体内精准找到造血干细胞，完成编辑，同时完美避开肝脏等非靶向器官，那将是医学史上的一场革命。

12月5日，《Nature Biotechnology》的研究报道“In vivo gene editing of human hematopoietic stem and progenitor cells using envelope-engineered virus-like particles”，为我们展示了实现这一愿景的全新可能。研究人员利用工程化的类病毒颗粒（VLPs），在体内实现了对人类造血干细胞的高效、精准编辑，这或许就是推倒那面高墙的第一块多米诺骨牌。

我们深知造血干细胞（HSPCs）在维持终身血液系统稳态中的核心地位。在过去二十年里，体外HSPC基因治疗虽然取得了里程碑式的胜利，但其局限性是结构性的，而非修修补补所能解决。自体细胞制造的高成本、复杂的物流链，以及让许多患者望而却步的清髓性化疗，都是横亘在普及应用前的巨石。

【重点技术】阿斯利康双靶CAR-T疗法早期数据出炉，来自亘喜生物

近日，阿斯利康双靶CAR-T疗法的Ib/II期DURGA-1研究的Ib阶段初步结果在美国血液学会（ASH）2025 年会上公布，结果显示，该药在复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中展现出良好的安全性与疗效信号。AZD0120是阿斯利康通过2023年收购亘喜生物获得的一款同时靶向BCMA与CD19的CAR-T 细胞疗法。DURGA-1研究（NCT05850234）为开放标签、单臂、美国多中心研究，旨在评估AZD0120两个剂量水平（DL）的安全/耐受性及初步疗效。在15例可评估疗效的患者中（剂量1组10例，剂量2组5例），总缓解率（ORR）为100%；其中剂量1组有3例、剂量2组有2例达到完全缓解（CR）。两组起效时间均为0.9个月（中位数）。未观察到剂量限制性毒性（DLT）。

【重点技术】RNAi疗法获美国FDA授予突破性疗法认定，2026年递交监管申请

12月2日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国FDA已授予其RNAi疗法plozasiran突破性疗法认定，用作膳食调整的辅助治疗，以降低成人重度高甘油三酯血症（SHTG）患者的甘油三酯（TG）水平（TG≥500 mg/dL）。目前，全球预估有数以百万计的SHTG患者。公司表示，Arrowhead正按计划推进plozasiran的三项3期临床研究，包括SHASTA-3、SHASTA-4和MUIR-3，预计将在2026年年中完成。基于这些关键研究结果，Arrowhead计划于2026年底向FDA提交补充新药申请（sNDA），并在此后向其他国家和地区的监管机构寻求批准。Plozasiran是一款靶向APOC3基因的"first-in-class"RNAi疗法，基于Arrowhead专有且具差异化的Targeted RNAi Molecule（TRiM）平台所开发。