2026-2032年中国核酸药物行业市场供需态势及未来前景研判报告

报告导读：

核酸药物作为第三代药物模式，通过调控基因表达或干预蛋白质合成精准治疗疾病，具有靶向不可成药靶点、长效性及研发周期短等优势，成为生物医药领域颠覆性前沿方向。全球老龄化与慢性病高发推动需求激增，叠加基因编辑、递送系统等技术突破，2024年全球核酸药物市场规模突破230亿美元，预计2030年超500亿美元，其中小核酸药物为核心赛道，销售额从2020年29亿美元增至2024年51亿美元，形成“一超多强”格局，Spinraza、Amvuttra等明星产品领跑细分领域。政策端，中国通过《“十四五”生物经济发展规划》等全链条政策构建制度保障，推动行业规范化发展；产业端，国内近200家企业加速布局，瑞博生物、艾博生物等十余款产品进入临床，预计三年内国产药物密集上市，企业研发覆盖肿瘤、代谢疾病等全领域，并通过License-out模式（如舶望制药获诺华超40亿美元订单）实现全球化突破。技术迭代方面，肝外递送、AI设计等创新降低研发门槛，天津核酸医药产业园等集群效应凸显，叠加医保支付改革与资本赋能，中国正从技术追随迈向全球创新竞技场，未来十年有望成为国际市场核心参与者。

基于此，依托智研咨询旗下核酸药物行业研究团队深厚的市场洞察力，并结合多年调研数据与一线实战需求，智研咨询推出《2026-2032年中国核酸药物行业市场供需态势及未来前景研判报告》。本报告立足核酸药物新视角，聚焦行业核心议题——变化趋势（怎么变）、用户需求（要什么）、投放选择（投向哪）、运营方法（如何投）及实践案例（看一看），期待携手行业伙伴，共谋行业发展新格局、新机遇，推动核酸药物行业发展。

观点抢先知：

行业概述：核酸药物是一类以核酸（DNA或RNA）为基础开发的治疗性分子，通过直接调控基因表达或干预蛋白质合成来治疗疾病。其核心机制在于利用碱基互补配对原则特异性识别内源性核酸序列，从基因转录后或翻译前阶段精准干预致病基因的表达。与传统小分子药物和抗体药物不同，核酸药物直接作用于遗传信息传递的源头，具有靶向不可成药靶点、长效性（部分药物半年给药一次）和研发周期短等优势，成为继小分子药物和抗体药物后的第三代药物模式。

政策背景：核酸药物作为生物医药领域的战略性前沿方向，近年来在我国受到高度重视和系统性政策支持。国家陆续出台《“十四五”生物经济发展规划》《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则（试行）》《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》《全链条支持创新药发展实施方案》《支持创新药高质量发展的若干措施》等重磅政策，从技术研发、临床评价、审评审批到产业化全链条为核酸药物行业提供了清晰的指导框架和强有力的制度保障，显著推动了行业规范化和创新高质量发展。

全球核酸药物市场规模：全球人口老龄化进程加速，慢性病与遗传病的发病率持续攀升，推动对创新治疗手段的需求激增。核酸药物凭借基因转录后调控的精准治疗机制，展现出设计周期短、靶向性强、药效持久等显著优势，在代谢性疾病、遗传病、肿瘤及感染性疾病等领域展现出广阔应用前景，已成为生物医药领域最具颠覆性的前沿方向之一。近年来，基因编辑技术（如CRISPR）、化学修饰工艺（如GalNAc缀合）及递送系统（如LNP载体）的突破性进展，大幅降低了研发门槛，推动行业进入高速发展期。据统计，2024年全球核酸药物市场规模已突破230亿美元，预计到2030年将超过500亿美元，年复合增长率超15%。

细分市场：小核酸药物作为行业核心赛道，市场热度持续升温。伴随技术突破持续拓展其临床应用边界，从罕见病治疗向心血管代谢疾病、神经退行性疾病等慢性病领域加速延伸，叠加长效化制剂创新（如半年给药一次的siRNA药物）显著提升患者治疗依从性等，全球小核酸药物市场呈现强劲增长态势，销售额从2020年的29亿美元持续攀升至2024年的51亿美元，期间年复合增长率超15%。

产品销售额：目前，全球小核酸药物市场呈现“一超多强”的竞争格局。脊髓性肌萎缩症治疗药物Spinraza商业化程度最高，2024年Spinraza的销售额达15.73亿美元，占据市场31%份额。代谢性疾病领域成为第二大增长极，Amvuttra（Vutrisiran）凭借73%的同比增速实现9.71亿美元销售额，占据19%的市场版图。Leqvio（inclisiran）作为首款用于高血脂的siRNA药物，以7.54亿美元销售额位居第三，其季度给药方案显著提升患者依从性。此外，针对急性间歇性卟啉症的Givaari（Givosiran）等特色产品亦在细分领域占据一席之地，共同推动市场向多元化、精准化方向演进。

药物上市情况：截至2025年7月，全球共22款小核酸药物获批上市，涵盖ASO（12款）、siRNA（7款）、配体类药物（2款）及寡核苷酸端粒酶抑制剂（1款）。然而，Vitravene、Macugen、Kynamro三款产品因安全性问题或市场竞争退市，凸显技术迭代与临床价值验证的重要性。当前，头部企业正通过长效化修饰（如半年一针）和肝外递送技术（如血脑屏障穿透）构建技术壁垒，推动产品升级。

国内厂商布局：中国小核酸药物赛道正以强劲追赶之势重塑全球竞争格局：尽管Lonis、Alnylam等国际巨头仍占据先发优势，但国内近200家企业已形成集群化布局，瑞博生物、艾博生物等企业的十余款产品进入临床阶段，预计未来三年将迎来国产药物上市潮；企业研发管线呈现“全疾病领域覆盖+重点领域突破”特征，不仅横跨肿瘤、代谢、感染、神经退行性疾病及心血管等重大领域，更在肿瘤（海昶生物、悦康药业）、代谢性疾病（维亚臻生物VSA-003、浩博医药AHB-137Ⅲ期临床）等赛道形成差异化竞争力；尤为瞩目的是，舶望制药、靖因药业通过License-out模式斩获超40亿和8亿美元国际订单，实现技术输出与商业价值的双重突破。随着肝外递送、AI设计等核心技术迭代加速，中国小核酸产业正从技术跟随迈向全球创新竞技场，未来十年有望在全球市场中占据关键战略地位。

行业发展趋势：中国核酸药物行业正以创新国际化与资本赋能为双轮驱动，通过靖因药业、舶望制药等企业的License-out合作及海昶生物等超亿元融资加速融入全球竞争体系；技术端聚焦肝外递送突破（如蔚程医药千万美元融资攻坚非肝靶向平台）与AI辅助设计迭代，产业端依托天津230万平方米核酸医药产业园形成集群效应，推动研发向心血管、代谢疾病等常见病领域延伸；随着规模化生产、医保支付（丙类目录、商保直付）及技术迭代协同发力，首批国产小核酸药物有望3-5年内上市，助力中国在2030年后成为全球核酸药物创新与产业化的核心力量。

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